今日，中國化學制藥工業協會網站信息顯示，中國罕見病聯盟成立大會暨第一次學術會議10月24日在北京協和醫院學術會堂隆重召開，石藥集團恩必普藥業等國內研發領先的藥企業成為了聯盟中的一員。
中國罕見病聯盟是由北京協和醫院、中國醫藥創新創促進會、中國醫院協會和中國研究型醫院學會牽頭發起，超過50家具有罕見病相關?？频尼t療機構、高等院校、科研院所、企業等主體自愿聯合組成的全國性、非營利性、合作性的交流平臺。
在“健康中國”國家戰略的指引下，罕見病做為典型的民生問題受到各方關注。據介紹，目前罕見病的病種達近7000種，而可治性低，周期漫長。國際上罕見病領域的風險投資金額逐年上升，FDA批準的新藥中，孤兒藥占比穩步趨勢性上升，近5年美國FDA批準的181個新藥中，孤兒藥有74個，占比41%。
國內在促進社會和諧發展，強化對弱勢群體保護的指導原則下，利好政策相繼出臺，促進了罕見病領域的整體發展，提高了研發孤兒藥的積極性。目前，石藥集團恩必普、鹽酸米托蒽醌脂質體、抗體偶聯藥物等正在美國進行孤兒藥的開發。
